Humane allogene, uit de huid afkomstige ABCB5+ mesenchymale stromale cellen Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) and Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Humane allogene, uit de huid afkomstige ABCB5+ mesenchymale stromale cellen Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) and Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam APZ 2 Fabrikant RHEACELL Portfoliohouder RHEACELL Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen AOP Health is de commercialiseringspartner. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum September 2026 Verwachte registratie Oktober 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening bij de EMA in het derde kwartaal van 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05464381; NCT05838092 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen