Ibudilast Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ibudilast Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant MediciNova Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Phosphodiesterase (PDE) en macrophage migration inhibiting factor (MIF) blokker. Door PDEs en MIFs te blokkeren, is de verwachting dat de productie van inflammatoire moleculen wordt onderdrukt en het aantal beschermende moleculen wordt gestimuleerd. Daarnaast reduceert ibudilast de activiteit van gliacellen die mogelijk bijdragen aan de ontwikkeling van ALS. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzole Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De werkgroep geeft aan dat er nog weinig bekend is over dit middel en de effecten ervan zowel bij riluzole gebruikers als bij de rest van de mensen met ALS. Zelfs bij een een gering effect op de ziekteprogressie (of zelfs een initiele verbetering van het functioneren zoals in de fase 2 werd gezien) zal het middel gezien worden als het hebben van mogelijke therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank, www.als.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. De fase 2 studie is uitgevoerd bij patiënten die allemaal riluzole gebruiken (in Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Als het aangetoond de ziekteprogressie vertraagt zullen echter alle 1.500 patiënten ervoor in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIP databank. Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker voor riluzole in 2016 €257,00. Waarschijnlijk grote meerkosten gezien Ibudilast aanvullend op behandeling met riluzole wordt gegeven. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Onder andere voor MS lopen er studies. Bronnen clinicaltrials.gov. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen