Idasanutlin Medicine 10 December 2019 Extended indication Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Idasanutlin Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks First-in-class MDM2-antagonist die de p53-route activeert door binding tussen p53 en zijn remmer, MDM2, te voorkomen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant geeft aan dat er op dit moment niets bekend is over de tijdslijnen gezien de uitkomsten van de klinische studie MIRROR. Therapeutic value Current treatment options Alle combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 300 mg References NCT02545283 Additional remarks 1 maal per dag of 2 maal per dag. Expected patient volume per year Patient volume < 175 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR, SPS Additional remarks Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Gezien het een nieuw werkingsmechanisme betreft is het nog onbekend wat de kosten zullen zijn van dit product. Gaat de concurrentie aan met andere combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Geen uitbreidingen op korte termijn, fase 2: Polycythaemia vera. References Additional remarks Other information Additional remarks