Idebenone Medicine 09 January 2018 Extended indication Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value Therapeutic value No judgement Total cost € 6,375,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Idebenone Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Puldysa Manufacturer Santhera Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Conditional marketing authorisation Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date June 2019 Expected Registration Orphan drug Unknown Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". De huidige indiening bij de EMA heeft een nieuwe merknaam en loopt niet via de "exceptional" route maar "conditional" route en wordt dan ook door EMA beschouwd als nieuw geneesmiddel. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten. Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Er is op dit moment nog niet te zeggen of het geneesmiddel enige meerwaarde zal hebben. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Duration of treatment Frequency of administration 3 times a day Dosage per administration 300 mg References NCT01027884 (DELOS & SYROS); 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909 Additional remarks behandelduur zo'n 5-15 jaar Expected patient volume per year Patient volume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland, fabrikant Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Dit zal betekenen dat er mogelijk 150 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Expected cost per patient per year Cost € 40,000.00 - 45,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIP databank Additional remarks Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de 40.000 euro en 45.000 euro. Potential total cost per year Total cost € 6,375,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions DMD using glucocorticoids References RCT nog gaande (SIDEROS-trial) Additional remarks Other information Additional remarks