Imetelstat Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Imetelstat Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Geron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddel in de Verenigde Staten niet in Europa. Therapeutische waarde Huidige behandelopties RBC transfusies Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 7,5 mg/kg Bronnen NCT02598661 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 369 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Ongeveer de helft krijgt te maken met een relapse (369). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Primary or secondary myelofibrosis. Bronnen SPS; ASH2018, paper no: 685 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen