Imetelstat Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS); transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Imetelstat Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS); transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssenbiologic Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant volledig: Geron Corp. / Janssen Biotech NV. A first-in-class telomerase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddel in de US niet in EU. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusies, chemotherapie gevolgd door beenmergtransplantatie. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 7,5 mg/kg Bronnen NCT02598661 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 810. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Primary or secondary myelofibrosis. Bronnen SPS; ASH2018, paper no: 685 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen