Inclacumab Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Prevention of recurrent VOCs in sickle cell disease patients ≥16 years old Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Inclacumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Prevention of recurrent VOCs in sickle cell disease patients ≥16 years old Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoclonal antibody that binds to P-selectin, blocking its interaction with ligands on neutrophils and monocytes. Under administration, this drug binds to P-selectin and inhibits platelet aggregation, maintains normal blood flow and minimize sickle cell-related pain crises (SCPC). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten uit de fase 3 studie bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Clin trials.gov NCT05348915 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/sikkelcelziekte#26e2db54-b255-4e9e-997a-ef6e3e754212; RIVM, Sikkelcelziekte- Informatie in het kader van de neonatale hielprikscreening Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 2.000 patiënten met sikkelcelziekte. Elk jaar worden er zo’n 40 tot 60 baby’s geboren met sikkelcelziekte. Het geneesmiddel wordt nu getest in patiënten die 2 tot 10 crises per jaar hebben. Een deel van de patiënten in Nederland zal met de huidige therapie (hydrea en wisseltransfusies, mogelijk mitapivat in de toekomst) minder crises krijgen en daardoor niet in aanmerking komen voor inclacumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De Nederlandse prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet voor 2027 beschikbaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment niets bekend over de verwachte prijs en kosten Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen