Inclisiran Medicine 03 June 2025 Extended indication Extension of indication to include the treatment of paediatric patients aged 12 to less than 18 years with homozygous or heterozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH/HeFH). Therapeutic value Possible equal value Total cost € 607,500.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Inclisiran Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Lipid-lowering medications Extended indication Extension of indication to include the treatment of paediatric patients aged 12 to less than 18 years with homozygous or heterozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH/HeFH). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Leqvio Manufacturer Novartis Portfolio holder Novartis Mechanism of action Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2025 Expected Registration July 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Voor behandeling van HeFH: evolocumab en alirocumab; voor behandeling van HoFH: evolocumab. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Is door het Zorginstituut beoordeeld als gelijke waarde ten opzichte van evolocumab en alirocumab bij volwassenen. Inclisiran heeft mogelijk een gelijke waarde als evolocumab en alirocumab, aangezien het hetzelfde doel dient: verlaging van LDL-C via PCSK9-remming. De lange termijndata over effectiviteit en veiligheid bij kinderen is echter nog beperkt, waardoor deze inschatting in de toekomst kan veranderen. Door de minder frequente toediening kan inclisiran potentieel aantrekkelijker zijn voor pediatrische patiënten. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a year Dosage per administration 300mg (in 1 voorgevulde auto injector voor eenmalig gebruik). References HoFH: ORION-13 (NCT04659863, CKJX839C12302). HeFH: ORION-16 (NCT04652726, CKJX839C12301). Designpaper: Eur J Prev Cardiol. 2022 Jul 20;29(9):1361-1368. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References fabrikant; expertopinie Additional remarks De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen. De aantallen voor inclisiran bij kinderen zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met die van evolocumab. Uit de GIP-databank blijkt dat in 2023 ongeveer 17.900 mensen evolocumab gebruikten. Aangezien kinderen vermoedelijk minder dan 5% van deze populatie uitmaken en PCSK9-remmers pas later in het behandelingsproces worden ingezet, starten naar schatting slechts enkele tientallen kinderen per jaar met evolocumab. Omdat inclisiran dezelfde indicatie heeft als evolocumab en alirocumab, ligt het daadwerkelijke aantal gebruikers van inclisiran bij kinderen waarschijnlijk nog lager. Expected cost per patient per year Cost € 4,000.00 - 4,100.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Kosten onderhoudsfase inclisiran 284mg €2.031,12 (Apothekersinkoopprijs; januari 2025). In het eerste jaar is er één gift meer en zijn de kosten hoger circa €60.000 exclusief btw. Additional remarks Potential total cost per year Total cost € 607,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks