Infigratinib Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Infigratinib monotherapy for treatment of Achondroplasia in children over 3 years of age and adolescents. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Infigratinib Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Infigratinib monotherapy for treatment of Achondroplasia in children over 3 years of age and adolescents. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder BridgeBio Pharma Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Infigratinib (BGJ398) is an orally administered, ATP-competitive, FGFR1-3 tyrosine kinase inhibitor in development for the treatment of FGFR-driven conditions. Overactivating FGFR3 mutations drive downstream MAPK and STAT1 signaling that aberrates growth plate development, thereby causing disproportionate short stature and serious health complications stemming from cranial and spinal defects. Low dose infigratinib has the potential to help these patients due to its direct inhibition of the mutant FGFR3 receptor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Mei 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan twee jaar, maar nog niet op de markt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijk zal Infigratinib een plaats kunnen krijgen binnen de behandeling. Het is echter op dit moment nog niet duidelijk hoe de behandeling er mogelijk uit zal komen te zien. In de fase 2 studie werden 72 kinderen variërend 3 tot 11 jaar oud behandeld in vijf cohorten gedurende maximaal 18 maanden. De primaire effectiviteitsuitkomst was de verandering ten opzichte van baseline in de groeisnelheid per jaar (in cohort 5 met 0,25 mg/kg 2,50 cm/jaar). Voordelen ten opzichte van de vosoritide behandeling (C-type natriuretic peptide (CNP) analog) qua effectiviteit (hogere groeisnelheid/jaar) en toedieningsvorm (oraal versus dagelijkse subcutane injecties). Vragen zijn onder andere hoe de langere termijn uitkomsten zijn. (Het eindeffect op volwassen lengte, met andere woorden, wat de kosten per cm gewonnen eindlengte mogen zijn), of vroegere behandeling gunstig is en de plaatsbepaling ten opzichte van andere FGFR3-selective geneesmiddelen die worden bestudeerd (TYRA-300; LY3866288 (LOXO-435), FORAGER-1 trial), FGFR-remmers die momenteel in klinische ontwikkeling zijn voor oncologische indicaties en die op termijn mogelijk gerepurposed kunnen worden voor achondroplasie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,25mg/kg Bronnen NCT06164951 (PROPEL3); Savarirayan ea (NEJM 2025;392:865-74) Aanvullende opmerkingen 0,25mg/kg/day from sprinkle capsules of 2, 3.5, 5, 7, or 10mg Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 7 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1); Aanvullende opmerkingen De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 tot 17 jaar oud is. Door de fabrikant van vosoritide werden er zeven nieuwe patiënten verwacht met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen