Inotersen Medicine 12 June 2018 Extended indication Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR). Therapeutic value Possible added value Total cost € 8,000,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Inotersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tegsedi Manufacturer Ionis Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Unknown Centre of expertise Additional remarks Scrip pipeline watch 3 November 2017 (NEURO-TTR trial: met co-primary endpoints). Antisense drug – inhibits TTR (siRNA gericht tegen transthyretine). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date December 2017 Expected Registration July 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (onder andere trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten). Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 300 mg References clinicaltrials.gov, NCT01737398. Additional remarks Startdosis, 3 maal om de dag, daarna 1 maal per week. Expected patient volume per year Patient volume 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References expertopinie Additional remarks Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis/patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar. Expected cost per patient per year Cost € 400,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References SPS; https://professionals.optumrx.com/content/dam/optum3/professional-optumrx/news/rxnews/drug-approvals/drugapprovals_tegsedi_2018-1008.pdf Additional remarks Hoge kosten verwacht (SPS). Op basis van de lijstprijs in de Verenigde Staten ($450.000 per patiënt per jaar) is de verwachting zo'n €400.000 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 8,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks