Iopofosine I 131 Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Iopofosine i 131 monotherapy for third line or later treatment of relapsed or refractory Waldenstromʼs macroglobulinaemia in adults and elderly. Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Iopofosine I 131 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hematologie, overig Uitgebreide indicatie Iopofosine i 131 monotherapy for third line or later treatment of relapsed or refractory Waldenstromʼs macroglobulinaemia in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cellectar Portfoliohouder Cellectar Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: ionising radiation emitters Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Indieningsdatum Augustus 2026 Verwachte registratie September 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing De CLOVER-WaM-studie toonde een algehele respons (ORR) van 80% na BTK remmer. Abstract ASH 2024 ; 65 patienten, 72% PFS na 18 maanden , langere follow-up data zijn er nog niet. Bijwerkingen: pancytopenie (13% infecties) voordeel dat het een eenmalige behandeling is en goede respons laat zien. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen 2 CLOVER-WaM trial (NCT02952508) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 470 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: IKNL; 2: HOVON Lymfoom werkgroep. Richtlijn voor de diagnostiek, behandeling en follow-up van Waldenström’s Macroglobulinemie (WM) en IgM gerelateerde ziekte. 2020; Aanvullende opmerkingen In 2024 kregen 364 mensen de ziekte van Waldenström (1). In totaal leven er in Nederland meer dan 1.500 patiënten met deze ziekte. In 2024 waren er ongeveer 470 gebruikers van BTK-remmers voor de ziekte van Waldenström (2). Dit zal waarschijnlijk 2e of 3e lijn na covalente BTK remmer gegeven worden waardoor het patiëntvolume lager zal zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen