Ivacaftor Medicine 08 December 2020 Extended indication Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 4 months, toddlers and children weighing 5kg to less than 25kg with cystic fibrosis (CF) who have an R117H CFTR mutation or one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 466,800.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Ivacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Cystic fibrosis Extended indication Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 4 months, toddlers and children weighing 5kg to less than 25kg with cystic fibrosis (CF) who have an R117H CFTR mutation or one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Kalydeco Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Granulate Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+ Additional remarks CFTR modulation Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date April 2020 Expected Registration November 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Ivacaftor is al geregistreerd voor kinderen van 6 maanden en ouder. Positieve CHMP-opinie in september 2020. Therapeutic value Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References Expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 1 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Additional remarks In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4%-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Dit betekent voor de leeftijdsgroep tot aan 6 maanden een enkele patiënt. Expected cost per patient per year Cost € < 233,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Record 6 maanden en ouder Additional remarks Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Potential total cost per year Total cost € 466,800.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence" Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks