Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kaftrio Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen