Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kaftrio Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2023 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het veld geeft aan hier al een tijdje op te wachten. Het is nu geregistreerd vanaf 6 jaar en bij mensen met tenminste één dF508 mutatie. Deze uitbreiding betreft zowel leeftijd als mutaties. Dit geneesmiddel wordt een gamechanger genoemd. De uitbreiding zal leiden tot meer beschikbaarheid van dit geneesmiddel (momenteel is het beschikbaar voor circa 90% van de CF populatie, met deze uitbreiding komen de jongere kinderen erbij en waarschijnlijk naar schatting enkele procenten van de gehele CF populatie). De therapeutische meerwaarde is ondiscutabel. Er wordt verwacht dat er minder longschade op jonge leeftijd plaatsvindt en daardoor nog meer ziektewinst en minder opnames. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05274269; NCT05331183 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1. Expertopinie; Aanvullende opmerkingen Qua aantal patiënten zal het in Nederland meevallen aangezien al 90% in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 99.363,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De vergoeding per gebruiker van Kaftrio was €99.363 in 2023. Voor Kaftrio is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen