Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Medicine 04 June 2024 Extended indication Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Cystic fibrosis Extended indication Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Kaftrio Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date December 2023 Expected Registration April 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks Kaftrio in combinatie met Kalydeco is per 1 april 2025 voor patiënten met cystische fibrose vanaf twee jaar of ouder, die tenminste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen, opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Dit naar aanleiding van het advies dat het Zorginstituut op 4 december 2024 over de leeftijdsuitbreiding naar patiënten van twee tot en met vijf jaar. De vergoedingsvoorwaarden (bijlage 2 voorwaarden) van Kaftrio in combinatie met Kalydeco zullen per 1 april 2025 aangepast zijn. https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2025-11139.html Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het veld geeft aan hier al even op te wachten. Het is momenteel geregistreerd voor kinderen vanaf zes jaar en bij mensen met tenminste één dF508 mutatie. Deze uitbreiding betreft zowel leeftijd als mutaties. Dit geneesmiddel wordt een gamechanger genoemd. De uitbreiding zal leiden tot meer beschikbaarheid van dit geneesmiddel (momenteel is het beschikbaar voor circa 90% van de CF populatie, met deze uitbreiding komen de jongere kinderen erbij en waarschijnlijk naar schatting enkele procenten van de gehele CF populatie). De therapeutische meerwaarde is ondiscutabel. Er wordt verwacht dat er minder longschade op jonge leeftijd plaatsvindt en daardoor nog meer ziektewinst en minder opnames. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT05274269; NCT05331183 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1. Expertopinie; Additional remarks Qua aantal patiënten zal het in Nederland meevallen aangezien al 90% in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Expected cost per patient per year Cost € < 99,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks In 2023 was de vergoeding van Kaftrio per gebruiker €99.363. Voor Kaftrio is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Leeftijdsuitbreiding voor een tot tweejarigen References Additional remarks Dit wordt verwacht in 2027. Other information Additional remarks