Ivacaftor Medicine 12 June 2018 Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie Therapeutic value No judgement Total cost € 700,245.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Ivacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion Main indication Cystic fibrosis Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Kalydeco Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Granulate Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Indication extension ATMP Unknown Submission date 2018 Expected Registration February 2019 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 50 mg References NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Additional remarks In Nederland zijn zo'n 1500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Expected cost per patient per year Cost € < 233,415.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Fabrikant (mei 2018): Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs. Potential total cost per year Total cost € 700,245.00 Total cost for sluice Additional remarks Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria. Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022). References Additional remarks Other information Additional remarks