Ixazomib Medicine 12 June 2019 Extended indication Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis Therapeutic value Possible equal value Total cost € 1,497,600.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Ixazomib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Multiple Myeloma Extended indication Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ninlaro Manufacturer Takeda Portfolio holder Mechanism of action Proteasome inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Zeer selectieve en reversibele proteasoomremmer Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date July 2019 Expected Registration September 2020 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Indiening vindt plaats in de H2 2019 en de registratie wordt verwacht in H1 2020 Therapeutic value Current treatment options Bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of lenalidomide-dexamethason. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Ixazomib is getest in een fase 1/2 studie waarbij in totaal 21 van de 27 patienten de MTD dosis kregen van 4.0 mgr. Indien na 3 cycli geen PR of beter werd bereikt kon dexamethason 40 mg dag 1-4 per cyclus worden toegevoegd. Mediane duur behandeling was 4 cycli (totale cohort) of 5 cycli (expansie cohort). In 10 patienten werd dexamethason vanaf C4 toegevoegd. Er werden geen nieuwe type bijwerkingen vastgesteld. Een CR/VGPR werd bereikt in 9/21 patiënten en een PR in 2 (Blood 2017 Aug 3;130(5):597-605). Momenteel is een fase III studie open voor inclusie die de huidige in recidief amyloidose patienten Ixazomib-dexamethason vergelijkt met Physicians choice waaronder lenalidomide-dex maar geen bortezomib-dex is toegestaan. zie ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01659658 Duration of treatment Median 5 week / weeks Frequency of administration 3 times every 4 weeks Dosage per administration 4 mg References NCT01659658 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 14 - 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References De behandeling van AL-amyloïdose in Nederland anno 2013, HOVON Additional remarks De incidentie wordt geschat op 8,9 per miljoen persoonjaren; dat betekent dat er in Nederland 160 nieuwe patiënten per jaar zijn. De inschatting is dat ongeveer 35% relpase/refractory is (56). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 25-30% (14-17). Expected cost per patient per year Cost € 93,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Kosten per patiënt per jaar zijn berekend o.b.v. AIP en gelden voor patiënten die een volledig jaar behandeld worden. Momenteel is ixazomib vergoed middels een financiële afspraak tussen Takeda en de zorgverzekeraars. Potential total cost per year Total cost € 1,497,600.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions - Maintenance therapy for multiple myeloma nontransplant (NSCT) patients - Newly diagnosed multiple myeloma patients ineligible for transplantation and with elevated risk cytogenetics - 1L Post-ASCT maintenance References ASH 2018 Additional remarks Other information Additional remarks