JZP-258 Medicine 10 June 2020 Extended indication Narcolepsy with cataplexy Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance JZP-258 Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Sleep disorders Extended indication Narcolepsy with cataplexy Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Jazz Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Solution Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2023 Expected Registration 2024 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020. Therapeutic value Current treatment options Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03030599 Additional remarks Het behandelschema verschilt niet van xyrem. Expected patient volume per year Patient volume 40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gipdatabank Additional remarks In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen. Expected cost per patient per year Cost References GIPdatabank Additional remarks In 2021 werd €6.711 vergoed per gebruiker van Xyrem. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken. Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Idiopatische hypersomnie. References clinicaltrials.gov. Additional remarks Fase 3 studie. Other information Additional remarks