L-Glutamine Medicine 13 December 2018 Extended indication Sickle cell disease Therapeutic value No judgement yet Total cost € 28,000,000.00 Registration phase Withdrawn Product Active substance L-Glutamine Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Sickle cell disease Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xyndari Manufacturer Emmaus Portfolio holder Mechanism of action Amino acid Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral powder Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Precursor van het co-enzym nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) wat de redoxreactie in rode bloedcellen stimuleert. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date March 2018 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase Withdrawn Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Negatieve CHMP-opinie mei 2019. De CHMP beoordeelde de studies als ontoereikend. De fabrikant heeft een herbeoordeling aangevraagd in juni 2019. Registratieaanvraag teruggetrokken in oktober 2019 vanwege de marketingstrategie van de fabrikant. Therapeutic value Current treatment options Hydrea, wisseltransfusies, beenmergtransplantatie Therapeutic value No judgement yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Ten opzicht van placebo zijn er met L-glutamine minder pijncrisis (3 versus 4). Een RCT ten opzichte van de standaard therapie (hydrea) ontbreekt. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 0,3 g/kg References NCT01179217; Niihara et al. N Engl J Med 2018; 379:226-235 Additional remarks Hydrea is en blijft 1e keus. De meerwaarde van L-glutamine is niet aangetoond in goed gedoseerde patiënten. L-glutamine zou momenteel alleen een plaats hebben in refractaire patiënten die ondanks therapietrouw en hoge dosis hydrea niet onder controle komen. Expected patient volume per year Patient volume < 800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Vereniging voor Hematologie Additional remarks In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien er meer geneesmiddelen voor SCZ in ontwikkeling zijn zal het reële patiëntaantal een stuk lager liggen. Expected cost per patient per year Cost € 30,000.00 - 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References SPS Additional remarks In de VS kost Xyndari $40,515 per patiënt per jaar voor een patiënt van 70 kg (ongeveer €35.000 per patiënt per jaar). Potential total cost per year Total cost € 28,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks