Lanadelumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Erfelijk Angioedeem (HAE), profylactisch Therapeutic value Possible added value Total cost € 5,032,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Lanadelumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Erfelijk Angioedeem (HAE), profylactisch Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Shire Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Lanadelumab is een potent, specifiek, volledig humaan recombinant immunoglobuline G1 (IgG1) monoclonaal antilichaam dat bindt aan actief plasma kallikreïne en de activiteit remt. Gebonden aan plasma kallikreïne blokkeert lanadelumab splitsing van high molecular weight kininogen (HMWK) en daarmee de productie van bradykinine, waardoor de vorming van angiooedeem voorkomen kan worden. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date March 2018 Expected Registration November 2018 Orphan drug Unknown Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Cinryze, Firazyr en Androgenen. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Lijkt effectiever dan Cinryze en Firazyr. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a month Dosage per administration 150-300 mg References NCT02586805; Fabrikant Additional remarks HELP-studie: Banerji et al., presented at the American College of Allergy, Asthma and Immunology Annual 74th Annual Scientific Meeting, October 26–30, 2017, Boston, MA. Het gebruik in Nederland is gepresenteerd op het HAE symposium in 28 oktober 2016. Expected patient volume per year Patient volume 34 - 114 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; GIPdatabank Additional remarks Aantal patiënten in overleg met behandelaren afhankelijk van individuele patiëntkenmerken. Uiteindelijk circa 30% van Cinryze (cluster: 0B06ACAO V) na 3 jaar. 114 gebruikers van Cinryze in 2016. Expected cost per patient per year Cost € 36,000.00 - 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank; Medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas Additional remarks Voor Cynryze gemiddeld €36.472 vergoed per gebruiker in 2016, dit bevat zowel de acute als de profylactische behandelingen. Behandeling van een acute aanval wordt geschat op €12.000. Op basis van profylactische behandeling volgens het FK en de kosten van Cinryze zou een profylactische behandeling ongeveer €100.000 per jaar kosten. Potential total cost per year Total cost € 5,032,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Er zijn op dit moment geen gegevens bekend die off label gebruik indiceren. Het is bv onduidelijk of lanadelumab ook ACE inhibitor induced angioedema voorkomt. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks