Lanadelumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Takhzyro is geïndiceerd voor de routinematige preventie van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Therapeutic value Possible added value Total cost € 18,461,446.00 Registration phase Registered Product Active substance Lanadelumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Takhzyro is geïndiceerd voor de routinematige preventie van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Takhzyro Manufacturer Shire Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Lanadelumab is een potent, specifiek, volledig humaan recombinant immunoglobuline G1 (IgG1) monoclonaal antilichaam dat bindt aan actief plasma kallikreïne en de activiteit remt. Gebonden aan plasma kallikreïne blokkeert lanadelumab splitsing van high molecular weight kininogen (HMWK) en daarmee de productie van bradykinine, waardoor de vorming van angio-oedeem voorkomen kan worden. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2018 Expected Registration November 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in november 2018. Therapeutic value Current treatment options Cinryze, Firazyr en Androgenen. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Lijkt effectiever dan Cinryze en Firazyr. Duration of treatment Frequency of administration 10 times a month Dosage per administration 1.000 IE References NCT02586805; Fabrikant Additional remarks HELP-studie: Banerji et al., presented at the American College of Allergy, Asthma and Immunology Annual 74th Annual Scientific Meeting, October 26–30, 2017, Boston, MA. Het gebruik in Nederland is gepresenteerd op het HAE symposium in 28 oktober 2016. Expected patient volume per year Patient volume 34 - 114 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; GIPdatabank Additional remarks Aantal patiënten in overleg met behandelaren afhankelijk van individuele patiëntkenmerken. Uiteindelijk circa 30% van Cinryze (cluster: 0B06ACAO V) na 3 jaar. 114 gebruikers van Cinryze in 2016. Expected cost per patient per year Cost € 166,319.00 - 332,639.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De kosten van de huidige profylactische behandeling met Cinryze: bij routinepreventie van angio-oedeemaanvallen is de aanbevolen dosering Cinryze 1.000 IE om de 3 of 4 dagen. Een verpakking Cinrzye kost €1.130 (1.000 IE). Per jaar komt dit neer op 112 verpakkingen per jaar (365/3 dagen) of 91 verpakkingen per jaar (365/4 dagen). Potential total cost per year Total cost € 18,461,446.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Er zijn op dit moment geen gegevens bekend die off-label gebruik indiceren. Het is bijvoorbeeld onduidelijk of lanadelumab ook ACE-inhibitor induced angio-oedeem voorkomt. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks