Leniolisib Medicine 04 December 2025 Extended indication Leniolisib monotherapy for treatment of Activated PI3 kinase delta syndrome in infants, toddlers and children between 1 to 12 years of age. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 9,758,612.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Leniolisib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Leniolisib monotherapy for treatment of Activated PI3 kinase delta syndrome in infants, toddlers and children between 1 to 12 years of age. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Joenja Manufacturer Pharming Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Granulate Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2025 Expected Registration January 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. De registratieaanvraag voor twaalf jaar en ouder is al in behandeling. Therapeutic value Current treatment options Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Niet alle APDS-patiënten hoeven behandeld te worden met leniolisib, omdat de ziekte-ernst sterk varieert en mildere gevallen vaak voldoende reageren op bestaande therapieën. Voor ernstige, bedreigende vormen zou leniolisib met duidelijke indicaties en bewijs van meerwaarde beschikbaar en vergoed moeten zijn. Mogelijk kan een tijdelijke behandeling effectief zijn, maar dat is nog niet onderzocht. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 10mg, 20mg, 50mg of 70mg References NCT05693129; NCT05438407; Expertopinie Additional remarks Dosis afhankelijk van gewicht Expected patient volume per year Patient volume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet; ESID registrer Additional remarks De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1. Expected cost per patient per year Cost € < 574,036.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com Additional remarks De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70mg bedragen ongeveer $49,732 (omgerekend ongeveer €47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24). Potential total cost per year Total cost € 9,758,612.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks