Leniolisib Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Leniolisib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pharming Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Regarding the current treatment options, there is no licensed treatment currently available for APDS patients in the Netherlands. Current treatment options include immunoglobulin replacement therapy (IRT), antimicrobials, immunosuppressive therapies, mTOR inhibitors, and HSCT is the only potential curative treatment with significant morbidity and mortality risks. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus. In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 10-70 mg Bronnen NCT02435173 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; ESID registrer (2) Aanvullende opmerkingen De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70 mg bedragen ongeveer $ 49.732 voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen