Leniolisib Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Leniolisib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pharming Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Oktober 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Immunosuppressiva. Een voorbeeld hiervan is rapamycine (sirolimus), dat bij APDS met succes wordt gebruikt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus. In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 10-70 mg Bronnen NCT02435173 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; ESID registrer (2) Aanvullende opmerkingen De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID registrer, level 1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen