Leniolisib Medicine 07 December 2022 Extended indication Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 9,758,612.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Leniolisib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Pharming Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date November 2022 Expected Registration January 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Registratie wordt in januari 2026 verwacht. Therapeutic value Current treatment options Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus, maar er is nog geen head-to-head studie. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 10-70 mg References NCT02435173 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet; ESID registrer Additional remarks De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1. Expected cost per patient per year Cost € < 574,036.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com Additional remarks De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70 mg bedragen ongeveer $49.732 (~€47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24). Potential total cost per year Total cost € 9,758,612.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks