Leniolisib Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 9.758.612,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Leniolisib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pharming Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Registratie wordt in januari 2026 verwacht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus, maar er is nog geen head-to-head studie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 10-70 mg Bronnen NCT02435173; NCT02859727 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; ESID registrer Aanvullende opmerkingen De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 574.036,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70mg bedragen ongeveer $49.732 (omgerekend ongeveer €47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 9.758.612,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen