Leniolisib Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Joenja is indicated for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS) in adults and adolescents 12 years of age and older and weighing 45 kg or more. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 9,759,700.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Leniolisib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Joenja is indicated for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS) in adults and adolescents 12 years of age and older and weighing 45 kg or more. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Joenja Fabrikant Pharming Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus, maar er is nog geen head-to-head studie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 10mg tot 70mg Bronnen NCT02435173; NCT02859727 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; ESID registrer Aanvullende opmerkingen De prevalentie is kleiner dan een op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 574,100.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70mg bedragen ongeveer $49,732 (omgerekend ongeveer €47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 9,759,700.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen