Lenzumestrocel Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Lenzumestrocel in combination with riluzole for treatment of familial or sporadic amyotrophic lateral sclerosis in adults over 25 years of age and elderly Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lenzumestrocel Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Lenzumestrocel in combination with riluzole for treatment of familial or sporadic amyotrophic lateral sclerosis in adults over 25 years of age and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Neuronata-R Fabrikant Corestemchemon Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Neuronata-R® (lenzumestrocel) is een autoloog beenmerg-afgeleid mesenchymale stamcel (BM-MSC) product. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2025 Verwachte registratie April 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzol verlengt de overleving van mensen met ALS, maar geneest het niet. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn nog geen fase 3-resultaten bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT01363401 (1); NCT04745299 (ALSummit) (2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen In Nederland leven zo'n 1.500 mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen