Lerodalcibep Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Is indicated in adults with primary hypercholesterolaemia (heterozygous familial (HeFH) and non-familial) or mixed dyslipidaemia as an adjunct to diet. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 288.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Lerodalcibep Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Is indicated in adults with primary hypercholesterolaemia (heterozygous familial (HeFH) and non-familial) or mixed dyslipidaemia as an adjunct to diet. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Lib Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen LDL-C is one of the major modifiable, and clinically validated, risk factors for atherosclerotic cardiovascular disease (CVD). Lerodalcibep binds specifically to proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) in the blood stream and blocks it from attaching to the LDLR, increasing low density lipoprotein receptor (LDLR) recycling, increasing LDL-C clearance, and lowering LDL-C. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in juli 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties PCSK9 remmers Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9 remmers verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 300 mg (1,2 mL) Bronnen NCT04797104 (LIB003-004, LIBerate-FH) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 72.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327. Aanvullende opmerkingen De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 72.000 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 4.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Indien de kosten vergelijkbaar zijn met concurrent evolocumab (ook een PCSK9 protein inhibitor) zullen de kosten mogelijk rond de €4.000 per patiënt per jaar bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 288.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen