Lerodalcibep Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 288,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lerodalcibep Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Lib Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen PCSK9-remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in juli 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 300 mg (1,2 mL) Bronnen NCT04797104 (LIB003-004, LIBerate-FH) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 72,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327. Aanvullende opmerkingen De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 72.000 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 4,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Indien de kosten vergelijkbaar zijn met concurrent evolocumab (ook een PCSK9 protein inhibitor) zullen de kosten mogelijk rond de €4.000 per patiënt per jaar bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 288,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen