Litifilimab Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Litifilimab monotherapy for add-on treatment of active systemic lupus erythematosus in adults and elderly receiving background nonbiologic lupus standard of care. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Litifilimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Reuma Uitgebreide indicatie Litifilimab monotherapy for add-on treatment of active systemic lupus erythematosus in adults and elderly receiving background nonbiologic lupus standard of care. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biogen Portfoliohouder Biogen Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Concentraat voor oplossing voor injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxychloroquine, glucocorticoïden, DMARDs, anifrolumab, belimumab en rituximab (off-label). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Een therapeutische meerwaarde is denkbaar voor SLE patiënten die vooral last hebben van artritis als belangrijkste manifestatie van de ziekte. Dit middel heeft een ander werkingsmechanisme dan anifrolumab. Anifrolumab is minder effectief op de gewrichten en litifilimab mogelijk juist wel. Echter is de fase 2 studie van litifilimab in uitvoer bijzonder. Het primaire eindpunt was aanvankelijk de huidbetrokkenheid, later is het veranderd naar effect op gewrichten. De huidbetrokkenheid werd een secundaire uitkomstmaat die niet werd gehaald. In de studie zijn de generieke uitkomstmaten als BILAG en SLEDAI niet meegenomen. Patiënten met SLE hebben bij actieve ziekte vaak manifestaties van meerdere orgaansystemen tegelijk en niet alleen de gewrichten. Voor de gewrichten kan ook prednisolon, methotrexaat of azathioprine gebruikt worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 450mg Bronnen NCT04895241 (TOPAZ-1); NCT04961567 (TOPAZ-2); Furie et al. NEJM. 2022; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Reumatologie (NVR). Richtlijn Medicamenteuze behandeling en monitoren van Systemische Lupus Erythematodes (SLE). 2023 (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen Naar verwachting komt SLE voor bij 1 tot 3 op de 10.000 mensen (1). Het patiëntvolume dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op 50 (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cutaneous Lupus Erythematosus Bronnen Werth, V. 2022. Trial of Anti-BDCA2 Antibody Litifilimab for Cutaneous Lupus Erythematosus. N Engl J Med 2022;387:321-331 Aanvullende opmerkingen Litifilimab wordt ook onderzocht in patiënten met Cutaneous Lupus Erythematosus. Overige informatie Aanvullende opmerkingen