Extended indication Litifilimab monotherapy for add-on treatment of active systemic lupus erythematosus in adults and elderly receiving background nonbiologic lupus stand
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Litifilimab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Rheumatism
Extended indication Litifilimab monotherapy for add-on treatment of active systemic lupus erythematosus in adults and elderly receiving background nonbiologic lupus standard of care.
Manufacturer Biogen
Portfolio holder Biogen
Mechanism of action Other
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Concentrate for solution for injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2026
Expected Registration 2027
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Hydroxychloroquine, glucocorticoïden, DMARDs, anifrolumab, belimumab en rituximab (off-label).
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.

Substantiation Een therapeutische meerwaarde is denkbaar voor SLE patiënten die vooral last hebben van artritis als belangrijkste manifestatie van de ziekte. Dit middel heeft een ander werkingsmechanisme dan anifrolumab. Anifrolumab is minder effectief op de gewrichten en litifilimab mogelijk juist wel. Echter is de fase 2 studie van litifilimab in uitvoer bijzonder. Het primaire eindpunt was aanvankelijk de huidbetrokkenheid, later is het veranderd naar effect op gewrichten. De huidbetrokkenheid werd een secundaire uitkomstmaat die niet werd gehaald. In de studie zijn de generieke uitkomstmaten als BILAG en SLEDAI niet meegenomen. Patiënten met SLE hebben bij actieve ziekte vaak manifestaties van meerdere orgaansystemen tegelijk en niet alleen de gewrichten. Voor de gewrichten kan ook prednisolon, methotrexaat of azathioprine gebruikt worden.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 450mg
References NCT04895241 (TOPAZ-1); NCT04961567 (TOPAZ-2); Furie et al. NEJM. 2022; Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume < 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlandse Vereniging voor Reumatologie (NVR). Richtlijn Medicamenteuze behandeling en monitoren van Systemische Lupus Erythematodes (SLE). 2023 (1); Expertopinie (2)
Additional remarks Naar verwachting komt SLE voor bij een tot drie op de 10.000 mensen (1). Het patiëntvolume dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op 50 (2).

Expected cost per patient per year

Potential total cost per year

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extensions Yes
Indication extensions Cutaneous Lupus Erythematosus
References Werth, V. 2022. Trial of Anti-BDCA2 Antibody Litifilimab for Cutaneous Lupus Erythematosus. N Engl J Med 2022;387:321-331
Additional remarks Litifilimab wordt ook onderzocht in patiënten met Cutaneous Lupus Erythematosus.

Other information