Lomitapide Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Paediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH) Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 7.740.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lomitapide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Paediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lojuxta Fabrikant Chiesi Portfoliohouder Chiesi Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De minister van VWS heeft besloten de vergoeding van het extramurale geneesmiddel Lojuxta (stofnaam: lomitapide) voor de behandeling van volwassen patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) te continueren onder voorwaarde van een financieel arrangement. Het financieel arrangement wordt voortgezet vanaf 1 januari 2025 tot 1 januari 2029. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Evinacumab Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Lomitapide heeft orale toediening (tabletten). Voor kinderen met HoFH met naaldenangst of die ver weg wonen van het expertisecentrum kan orale toediening een voordeel zijn ten opzichte van evinacumab dat 1 keer per maand intraveneus wordt toegediend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 - 60mg Bronnen NCT04681170 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 774.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Voor de volwassen patiënten is er een financieel arrangement afgesloten. Lojuxta capsule 20mg Lomitapide Amryt pharmaceuticals dac €776,86 per stuk vergoed. Bij een maximale dosis betekent dit dat de kosten jaarlijks €774.000 per patiënt zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7.740.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen