Lomitapide Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Paediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH) Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 7.740.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lomitapide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Paediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lojuxta Fabrikant Amryt Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Evinacumab Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Lomitapide heeft orale toediening (tabletten). Voor kinderen met HoFH met naaldenangst of die ver weg wonen van expertise centrum kan orale toediening een voordeel zijn ten opzichte van evinacumab dat 1 keer per maand intraveneus wordt toegediend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 - 60mg Bronnen NCT04681170 Aanvullende opmerkingen Age 5-10 years Lomitapide dosing will commence with 2mg at week 1 for 8 Weeks,then increase to 5mg Week 8±3 days, 10 mg at Week 12±3 days to the maximum allowable dose of 20 mg by Week 16±3 days or the MTD by Week 20±3 days based upon acceptable safety and tolerability criteria in addition to LDL C values Intervention: Drug: Lomitapide Age 11-15years Lomitapide dosing will commence with 2mg at week 1 for 4 Weeks, then increase to 5mg Week 4±3 days, 10 mg at Week 8±3 days,20mgs at week, 12±3 days to the maximum allowable dose of 40 mg by Week 16±3 days or the MTD by Week 20±3 days based upon acceptable safety and tolerability criteria in addition to LDL C values Intervention: Drug: Lomitapide 16 to ≤17 years, Lomitapide dosing will commence with 5mg at week 1 for 4 Weeks, then increase to 10mg Week 4±3 days,20 mg at Week 8±3 days,40mgs at week, 12±3 days to the maximum allowable dose of 60 mg by Week 16±3 days or the MTD by Week 20±3 days based upon acceptable safety and tolerability criteria in addition to LDL C values Intervention: Drug: Lomitapide Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 774.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Voor de volwassen patiënten is er een financieel arrangement afgesloten. Lojuxta capsule 20mg Lomitapide Amryt pharmaceuticals dac € 776,86 per stuk vergoed. Bij een maximale dosis betekent dit dat de kosten jaarlijks €774.000 per patiënt zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7.740.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen