Lomitapide Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie ojuxta is indicated as an adjunct to a low‑fat diet and other lipid‑lowering medicinal products with or without low density lipoprotein (LDL) apheresis for the treatment of adult and paediatric patients aged 5 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 7,740,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Lomitapide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie ojuxta is indicated as an adjunct to a low‑fat diet and other lipid‑lowering medicinal products with or without low density lipoprotein (LDL) apheresis for the treatment of adult and paediatric patients aged 5 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lojuxta Fabrikant Chiesi Portfoliohouder Chiesi Werkingsmechanisme Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2025 Verwachte registratie Mei 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De minister van VWS heeft besloten de vergoeding van het extramurale geneesmiddel Lojuxta (stofnaam: lomitapide) voor de behandeling van volwassen patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) te continueren onder voorwaarde van een financieel arrangement. Het financieel arrangement wordt voortgezet vanaf 1 januari 2025 tot 1 januari 2029. Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Evinacumab Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Lomitapide heeft orale toediening (tabletten). Voor kinderen met HoFH met naaldenangst of die ver weg wonen van het expertisecentrum kan orale toediening een voordeel zijn ten opzichte van evinacumab dat een keer per maand intraveneus wordt toegediend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20mg tot 60mg Bronnen NCT04681170 (APH-19) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen evinacumab met indicatie: Evkeeza is geïndiceerd als aanvulling op een dieet en andere therapieën gericht op het verlagen van het LDL-cholesterolgehalte bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is tien patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 774,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Voor de volwassen patiënten is er een financieel arrangement afgesloten. Lojuxta capsule 20mg Lomitapide Amryt pharmaceuticals dac €776,86 per stuk vergoed. Bij een maximale dosis betekent dit dat de kosten €774.000 per patiënt per jaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,740,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen