Lomitapide Medicine 04 June 2024 Extended indication ojuxta is indicated as an adjunct to a low‑fat diet and other lipid‑lowering medicinal products with or without low density lipoprotein (LDL) apheresis for the treatment of adult and paediatric patients aged 5 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost € 7,740,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Lomitapide Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Lipid-lowering medications Extended indication ojuxta is indicated as an adjunct to a low‑fat diet and other lipid‑lowering medicinal products with or without low density lipoprotein (LDL) apheresis for the treatment of adult and paediatric patients aged 5 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Lojuxta Manufacturer Chiesi Portfolio holder Chiesi Mechanism of action Route of administration Unknown Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date March 2025 Expected Registration May 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks De minister van VWS heeft besloten de vergoeding van het extramurale geneesmiddel Lojuxta (stofnaam: lomitapide) voor de behandeling van volwassen patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) te continueren onder voorwaarde van een financieel arrangement. Het financieel arrangement wordt voortgezet vanaf 1 januari 2025 tot 1 januari 2029. Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutic value Current treatment options Evinacumab Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Lomitapide heeft orale toediening (tabletten). Voor kinderen met HoFH met naaldenangst of die ver weg wonen van het expertisecentrum kan orale toediening een voordeel zijn ten opzichte van evinacumab dat een keer per maand intraveneus wordt toegediend. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 20mg tot 60mg References NCT04681170 (APH-19) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Horizonscan Geneesmiddelen evinacumab met indicatie: Evkeeza is geïndiceerd als aanvulling op een dieet en andere therapieën gericht op het verlagen van het LDL-cholesterolgehalte bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). Additional remarks Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is tien patiënten. Expected cost per patient per year Cost € < 774,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl Additional remarks Voor de volwassen patiënten is er een financieel arrangement afgesloten. Lojuxta capsule 20mg Lomitapide Amryt pharmaceuticals dac €776,86 per stuk vergoed. Bij een maximale dosis betekent dit dat de kosten €774.000 per patiënt per jaar zijn. Potential total cost per year Total cost € 7,740,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks