Lumacaftor / ivacaftor Medicine 08 June 2021 Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 4,038,528.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Lumacaftor / ivacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Cystic fibrosis Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Orkambi Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Geen vergelijkende behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Gezien het gebrek aan behandelopties wordt hier een mogelijke meerwaarde verwacht. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 24 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks 1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (BIA Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 24 patiënten van 12 maanden tot en met 24 maanden in aanmerking komen voor Orkambi. Expected cost per patient per year Cost € < 168,272.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs. Potential total cost per year Total cost € 4,038,528.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks