Lumacaftor / ivacaftor Medicine 13 December 2018 Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie Therapeutic value Possible added value Total cost € 12,506,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Lumacaftor / ivacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Cystic fibrosis Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Orkambi Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Granulate Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+ Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration January 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019. Therapeutic value Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References SmPC Additional remarks informatie met betrekking tot de dosering: <14 kg 1 maal lumacaftor 100 mg/ ivacaftor 125 mg per 12 uur, >14 kg 1 maal lumcaftor 150 mg/ ivacaftor 188 mg per 12 uur Expected patient volume per year Patient volume < 74 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar. NCFS registry, 2017. Additional remarks 1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi. Inschatting op basis van NCFS registry (2017): 74 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € < 169,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs. Potential total cost per year Total cost € 12,506,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence." Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Daarnaast ook de verwachting dat er een indicatie uitbreiding komt voor < 12 maanden. References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks