Luspatercept Medicine 12 June 2019 Extended indication Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent. Therapeutic value Possible added value Total cost € 12,000,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Luspatercept Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Reblozyl Manufacturer Celgene Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht Additional remarks Erythroid Maturation Agent. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date May 2019 Expected Registration June 2020 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2020. Therapeutic value Current treatment options Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 3 BELIEVE trial liet de volgende resultaten zien: Het primaire eindpunt (≥ 33% reductie in transfusie burden (reductie van ≥ 2 RBC units) werd gezien in 21.4% van de patiënten in de luspatercept groep tegenover 4.5% van de placebo ontvangers in week 13-24. In week 37-48 was dit 19.6% en 3.6% (p < 0.0001). 7.6% en 10.3% van luspatercept ontvangers bereikten ≥50% reductie in RBC transfusie burden gedurende week 13–24 en 37–48, vergeleken met 1.8% (p = 0.0303) en 0.9% (p = 0.0017) in de placebo groep. Het verschil in transfusie ten opzichte van baseline in week 13-24 was 1.35 RBC unit (p < 0.0001). Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 weeks Dosage per administration 1 mg/kg References NCT02604433 ; Porter, BJH 2019 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References hematologienederland.nl Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Beta-thalassemia zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Het cohort NTDT is redelijk statisch. Het patiënten volume zal niet jaarlijks toenemen, de geschatte aantallen zullen daardoor redelijk stabiel blijven. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. Expected cost per patient per year Cost € < 160,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/ Additional remarks In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000). Potential total cost per year Total cost € 12,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Phase III myelodysplastic syndromes References clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks