Luspatercept Medicine 13 December 2018 Extended indication Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Therapeutic value No judgement Total cost € 7,200,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Luspatercept Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Reblozyl Manufacturer Celgene Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Unknown Centre of expertise Additional remarks Erythroid Maturation Agent Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date May 2019 Expected Registration July 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks MEDALIST; "met primary and secondary endpoints". Therapeutic value Current treatment options RBC transfusies Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid Duration of treatment Median 13 month / months Frequency of administration 1 times every 3 weeks Dosage per administration 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg References MEDALIST: NCT02631070 Additional remarks Behandelduur: mediaan 13 maanden geldt bij patiënten die responderen. Expected patient volume per year Patient volume 40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR, fabrikant, expert opinie. Additional remarks Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is 25% van de patiënten RS+. Als ook het percentage laag risico MDS patiënten (~67%), het percentage relapsed op ESAs (15.4%) of percentage niet in aanmerking komend voor ESAs (50%), en het percentage patiënten dat transfusieafhankelijk is (51%) worden meegenomen, dan is het geschatte patiënten volume dat in aanmerking komt voor de behandeling met luspatercept ongeveer ~40 per jaar (737 *67% * 25% * (50% + 15.4%) * 51% = ~41 patiënten/jaar). Mogelijk zou deze schatting nog iets hoger uit kunnen vallen doordat voorheen gold dat men >15% ringsideroblasten moest hebben om als RARS beschouwd te worden en tegenwoordig, in aanwezigheid van een SF3B1 mutatie, nog maar >5%. Maar dat zal geen enorme stijging van het aantal patiënten opleveren. Expected cost per patient per year Cost € < 160,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/ Additional remarks In de VS is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000). Potential total cost per year Total cost € 7,200,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial) References clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks