Luspatercept Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Luspatercept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Uitbreiding voor pediatrische patienten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04143724 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74 Aanvullende opmerkingen De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 67.505,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Z-index juni 2024 Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen