Luspatercept Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent beta-thalassaemia Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 2,704,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Luspatercept Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent beta-thalassaemia Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Uit de sluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie in januari 2023, EC decision op 27 februari 2023. Vergoeding per 1 juni 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1mg/kg Bronnen NCT03342404 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Aangezien een gedeelte van deze patiënten jonger dan 18 zal zijn komen er naar verwachting niet meer dan 40 patiënten in aanmerking voor deze indicatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 67,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-standaard november 2023 Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.309,99 (exclusief BTW). Per flacon 75mg: €3.895,31 (exclusief BTW). Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,704,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen 1L MDS (COMMANDS) Bronnen https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen