Luspatercept Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 5,762,850.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Luspatercept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht registratie eind 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen NCT03342404 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 76,838.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Z-index Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,762,850.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen 1L MDS (COMMANDS) Bronnen https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen