Luspatercept Medicine 08 June 2021 Extended indication Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 3,004,760.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Luspatercept Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Reblozyl Manufacturer Celgene Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2021 Expected Registration January 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 weeks Dosage per administration 1 mg/kg References NCT03342404 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References hematologienederland.nl Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Aangezien een gedeelte van deze patiënten jonger dan 18 zal zijn komen er naar verwachting niet meer dan 40 patiënten in aanmerking voor deze indicatie. Expected cost per patient per year Cost € 75,119.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard november 2022 Additional remarks Per flacon 25mg: €1.451,47 / per flacon 75mg: €4.333,82. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€4.333,82= €75.119,55 voor de behandeling van een jaar. Potential total cost per year Total cost € 3,004,760.00 Total cost for sluice Additional remarks Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions 1L MDS (COMMANDS) References https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536 Additional remarks Other information Additional remarks