Luspatercept Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 3.004.760,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Luspatercept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Januari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen NCT03342404 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Aangezien een gedeelte van deze patiënten jonger dan 18 zal zijn komen er naar verwachting niet meer dan 40 patiënten in aanmerking voor deze indicatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 75.119,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard november 2022 Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.451,47 / per flacon 75mg: €4.333,82. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€4.333,82= €75.119,55 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.004.760,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen 1L MDS (COMMANDS) Bronnen https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen