MaaT013 Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with acute-graft-versus-host disease (aGvHD). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof MaaT013 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with acute-graft-versus-host disease (aGvHD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Maatpharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Rectaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Suspensie voor rectaal gebruik. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is op dit moment nog niet genoeg data om een inschatting te maken. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04769895 (ARES) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021. The second year of the SARS-CoV-2 pandemic. A Report from the EBMT Activity Survey. Passweg et al. Bone Marrow Transplantation. 2023 (1); The impact of donor type on resource utilisation and costs in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in the Netherlands. van Gorkom et al. European Journal of Haematology (2022) (2). Aanvullende opmerkingen In 2021 werden in totaal 608 allogene hematopoëtische stamceltransplantaties uitgevoerd (1). Momenteel zijn er geen recente gegevens over het exacte aantal patiënten dat chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD) ontwikkelt na deze transplantaties. Epidemiologische gegevens uit landen die vergelijkbaar zijn met Nederland laten echter zien dat gemiddeld 1,39% van de patiënten cGvHD ontwikkelt. In Nederland geven de meest recente gegevens uit 2021 aan dat van de 122 patiënten er 17 cGvHD ontwikkelden (2), wat 13,93% van de patiënten vertegenwoordigt. Alle patiënten met cGvHD krijgen behandeling. Op basis van de beschikbare gegevens wordt geschat dat tussen de 9 en 85 patiënten cGvHD ontwikkelen en eerstelijnsbehandeling krijgen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen