Macitentan Medicine 08 June 2021 Extended indication Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults. Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen Total cost € 906,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Macitentan Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Opsumit Manufacturer Janssen Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date 2023 Expected Registration 2024 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Weesindicatie voor "Treatment of pulmonary arterial hypertension". Therapeutic value Current treatment options Bosentan Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Bosentan is al op de markt en de eerste keuze. Er is al veel ervaring met dit geneesmiddel. De verwachting is dat het pas bij niet verdraagzaamheid macitentan ingezet zal worden. De werkzaamheid is vergelijkbaar met bosentan, maar het bijwerkingenprofiel van macitentan is beter. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 10 mg - 75 mg References RUBATO fase 3 trial NCT03153137; Schilling C, Dalziel K, Nunn R, Du Plessis K, Shi WY, Celermajer D, Winlaw D, Weintraub RG, Grigg LE, Radford DJ, Bullock A, Gentles TL, Wheaton GR, Hornung T, Justo RN, d’Udekem Y. The Fontan epidemic: population projections from the Australia and New Zealand Fontan Registry.Int J Cardiol. 2016 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Managing adult Fontan patients: where do we stand?European Respiratory Review 2016 25: 438-450; Concor database Additional remarks Er zijn circa 4 tot 5 op de 100.000 patiënten met fontan levend in de gehele populatie. Uit de Concor database blijkt dat er in Nederland 150 patiënten zijn met een fontan circulatie. Daarvan wordt maar een deel behandeld met een endotheline receptor antagonist. De populatie die hier potentieel mee gaat worden behandeld, is dus zeer klein. Er zullen naar verwachting mogelijk enkele tientallen mensen behandeld worden met macitentan. Expected cost per patient per year Cost € 30,000.00 - 30,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl, GIP-databank. Additional remarks Per 10mg €94 inclusief BTW dus €86,24 exclusief BTW. De fabrikant geeft aan dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met de huidige range van de bestaande Opsumit (macicentan) indicatie. Prijs per patiënt per jaar gemiddeld genomen in 2019: €29.608. Potential total cost per year Total cost € 906,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Congenital heart defects; Eisenmenger complex References Adisinsight; Additional remarks Lopende fase 3 studies Other information Additional remarks