Marstacimab Medicine 05 December 2023 Extended indication Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige Hemofilie A en B zonder remmers Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Marstacimab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige Hemofilie A en B zonder remmers Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie behandelcentra Additional remarks Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration November 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fabrikant verwacht registratie in het vierde kwartaal van 2024 Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 3 studie loopt nog. De therapeutische waarde ten opzichte van de bestaande behandelingen is nog niet in te schatten. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 150mg sc (met start dosering van 300mg) References NCT03938792 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks De werkgroep schat in dat het beperkt ingezet zal worden. Voor hemofilie A is er een alternatieve subcutane therapie (emicizumab). Binnen deze groep (FVIII-mimetica) is er ook al een concurrent (mim8) in een ver stadium van ontwikkeling. De plaats zal vooral in de hemofilie B patiënt zijn met remmers tegen FIX, dat zijn er minder dan drie in Nederland. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet voor het vierde kwartaal van 2024 beschikbaar zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf 12 jaar met remmers References https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792 Additional remarks Other information Additional remarks