Marstacimab Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B zonder remmers Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Marstacimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B zonder remmers Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie November 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2024. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om marstacimab (Hympavzi®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie loopt nog (1). Marstacimab is het eerste antilichaam dat aangrijpt op TFI voor profylaxe van ernstige hemofilie A- en B-patiënten zonder remmers. Marstacimab liet superioriteit zien (p<0.0001) met een vermindering van 92% in bloedingen ten opzichte van intraveneus factortoediening (2,3). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) Bronnen NCT03938792 (1); Persbericht Pfizer mei 2023 (2); Matino et al. ASH 2023 Oral: 285 (3). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten dat in aanmerking kan komen voor behandeling met marstacimab wordt geschat rond de 400. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Taxe juni 2025 Aanvullende opmerkingen Hympavzi injvlst 150mg/ml pen 1 ml heeft een AIP van € 9006,42 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf 12 jaar met remmers Bronnen https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen