Marstacimab Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige Hemofilie A en B zonder remmers Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Marstacimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten 12 jaar en ouder met ernstige Hemofilie A en B zonder remmers Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie behandelcentra Aanvullende opmerkingen Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie November 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in het vierde kwartaal van 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie loopt nog. De therapeutische waarde ten opzichte van de bestaande behandelingen is nog niet in te schatten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 150mg sc (met start dosering van 300mg) Bronnen NCT03938792 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen De werkgroep schat in dat het beperkt ingezet zal worden. Voor hemofilie A is er een alternatieve subcutane therapie (emicizumab). Binnen deze groep (FVIII-mimetica) is er ook al een concurrent (mim8) in een ver stadium van ontwikkeling. De plaats zal vooral in de hemofilie B patiënt zijn met remmers tegen FIX, dat zijn er minder dan drie in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet voor het vierde kwartaal van 2024 beschikbaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf 12 jaar met remmers Bronnen https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen