Marstacimab Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Routine prophylactic treatment of bleeding in patients twelve years and older with malignant hemophilia A and B without inhibitors. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 111,720,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Marstacimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Routine prophylactic treatment of bleeding in patients twelve years and older with malignant hemophilia A and B without inhibitors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hympavzi Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Marstacimab is een humaan monoklonaal IgG1-antilichaam gericht tegen het Kunitz-domein 2 (K2) van weefselfactor-pathway-remmer (TFPI), de primaire remmer van de extrinsieke stollingscascade. TFPI bindt zich in eerste instantie aan de actieve plaats van Factor Xa en remt deze via zijn tweede Kunitz-remmer domein (K2). Het neutraliseren van de activiteit van TFPI kan er dus toe dienen om de extrinsieke stollingsroute te versterken en de noodzaak voor vervanging van FVIII of FIX te omzeilen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie November 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Uit de sluis Aanvullende opmerkingen Positief EC-besluit in november 2024. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om marstacimab (Hympavzi®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het middel is per februari 2026 vergoed uit het basispakket (Staatscourant 2026, 2881) voor patienten met ernstige hemofilie A of B zonder remmers voor factor VIII of factor IX. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie is afgerond en gepubliceerd (1, 2). Marstacimab is het eerste antilichaam dat aangrijpt op TFI voor profylaxe van ernstige hemofilie A- en B-patiënten zonder remmers. Marstacimab liet superioriteit zien (p<0.0001) met een vermindering van 92% in bloedingen ten opzichte van intraveneus factortoediening (3,4). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) Bronnen NCT03938792 (1); Matino et al. (2025) https://doi.org/10.1182/blood.2024027468 (2); Persbericht Pfizer mei 2023 (3); Matino et al. ASH 2023 Oral: 285 (4) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten dat in aanmerking kan komen voor behandeling met marstacimab wordt geschat rond de 400. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 276,600.00 - 282,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Taxe april 2026; berekening en afronding op basis pakketadvies sluisgeneesmiddel marstacimab (Hympavzi®) voor de hemofilie A en B. ZIN. 2025. Aanvullende opmerkingen Hympavzi injvlst 150mg/ml pen 1ml heeft een apothekersinkoopprijs van €5.320,16 (exclusief BTW) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 111,720,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Kosten per jaar gebaseerd op de apothekersinkoopprijs. Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf twaalf jaar met remmers. Bronnen https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen