Marstacimab Medicine 05 December 2023 Extended indication Routine prophylactic treatment of bleeding in patients twelve years and older with malignant hemophilia A and B without inhibitors. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 111,720,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Marstacimab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Routine prophylactic treatment of bleeding in patients twelve years and older with malignant hemophilia A and B without inhibitors. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hympavzi Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofiliebehandelcentra Additional remarks Marstacimab is een humaan monoklonaal IgG1-antilichaam gericht tegen het Kunitz-domein 2 (K2) van weefselfactor-pathway-remmer (TFPI), de primaire remmer van de extrinsieke stollingscascade. TFPI bindt zich in eerste instantie aan de actieve plaats van Factor Xa en remt deze via zijn tweede Kunitz-remmer domein (K2). Het neutraliseren van de activiteit van TFPI kan er dus toe dienen om de extrinsieke stollingsroute te versterken en de noodzaak voor vervanging van FVIII of FIX te omzeilen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration November 2024 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Out of the sluice Additional remarks Positief EC-besluit in november 2024. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om marstacimab (Hympavzi®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het middel is per februari 2026 vergoed uit het basispakket (Staatscourant 2026, 2881) voor patienten met ernstige hemofilie A of B zonder remmers voor factor VIII of factor IX. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 3 studie is afgerond en gepubliceerd (1, 2). Marstacimab is het eerste antilichaam dat aangrijpt op TFI voor profylaxe van ernstige hemofilie A- en B-patiënten zonder remmers. Marstacimab liet superioriteit zien (p<0.0001) met een vermindering van 92% in bloedingen ten opzichte van intraveneus factortoediening (3,4). Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) References NCT03938792 (1); Matino et al. (2025) https://doi.org/10.1182/blood.2024027468 (2); Persbericht Pfizer mei 2023 (3); Matino et al. ASH 2023 Oral: 285 (4) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Het aantal patiënten dat in aanmerking kan komen voor behandeling met marstacimab wordt geschat rond de 400. Expected cost per patient per year Cost € 276,600.00 - 282,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Taxe april 2026; berekening en afronding op basis pakketadvies sluisgeneesmiddel marstacimab (Hympavzi®) voor de hemofilie A en B. ZIN. 2025. Additional remarks Hympavzi injvlst 150mg/ml pen 1ml heeft een apothekersinkoopprijs van €5.320,16 (exclusief BTW) Potential total cost per year Total cost € 111,720,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Kosten per jaar gebaseerd op de apothekersinkoopprijs. Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Profylaxis voor ernstige hemofilie patiënten vanaf twaalf jaar met remmers. References https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03938792 Additional remarks Other information Additional remarks