Marstacimab Medicine 04 December 2025 Extended indication Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten twaalf jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B met remmers Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Marstacimab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten twaalf jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B met remmers Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hympavzi Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofiliebehandelcentra Additional remarks Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date November 2025 Expected Registration September 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Broadly excluded Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De resultaten van de fase 3 studie zijn bekend (1, 2). Marstacimab is onderzocht voor hemofilie A en B. De fase 3 BASIS-trial toont een duidelijke afname van ABR bij ernstige hemofilie A en ernstige tot matig-ernstige hemofilie B zonder remmers. Bij patiënten met remmers zijn alleen fase 1-2 resultaten beschikbaar, met een afname van ABR van 17 naar 0,73 (n=7). In Nederland is emicizumab al standaard voor hemofilie A, waardoor marstacimab hier mogelijk geen plek heeft. Voor hemofilie B met remmers kan het een aanvulling zijn, maar het betreft een zeer kleine patiëntengroep. Ook bij zeldzame stollingsfactor-VII deficiënties kan het relevant zijn wanneer andere middelen ontbreken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) References NCT03938792 (1); Persbericht Pfizer juni 2025 (2); Expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlands Hemofilie Register Jaarrapportage 2024. Stichting HemoNED. 2025; Expertopinie Additional remarks Het totaal aantal patiënten dat behandeld wordt voor hemofilie in Nederland bedraagt 3.008, waarvan 2.615 ouder dan twaalf jaar. 52% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie A (1360), waarvan 39% de ernstige variant heeft (530 patiënten). Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII (159 patiënten). 8% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie B (209), waarvan 43% de ernstige variant heeft (90). Hiervan heeft 3% tot 1,5% antilichamen ontwikkeld tegen factor IX (3 patiënten). Het is waarschijnlijk dat dit middel alleen voor deze laatste groep wordt ingezet. Expected cost per patient per year Cost References Taxe juni 2025 Additional remarks Hympavzi injvlst 150mg/ml pen 1ml heeft een apothekersinkoopprijs van €9.006,42. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks